SAD odobrio najskuplji lijek, vrijedan 2,8 miliona dolara

Odobrenje je povećalo dionice kompanije za 8 posto, a namijenjeno je za liječenje beta-talasemije, koja uzrokuje nedostatak kisika u tijelu i često dovodi do problema s jetrom i srcem.

Najteže bolesnim pacijentima, za koje se procjenjuje da ih ima do 1.500 u Sjedinjenim Državama, potrebna je transfuzija krvi svake dvije do pet sedmica.

Očekuje se da će se terapija, koja će biti označena kao Zynteglo, suočiti s određenim otporom osiguravatelja zbog visoke cijene, kažu analitičari.

Genske terapije obično dolaze s visokom cijenom, jer su često ljekovite i suočavaju se s preprekama osiguranja.

Naprimjer, Novartis (NOVN.S) je 2019. godine bio primoran ponuditi popuste i razraditi otplate rata na osnovu rezultata za svoju terapiju Zolgensma od 2,1 milion dolara nakon što su se osiguravatelji usprotivili cijeni lijeka.

Bluebird je predstavio Zynteglo kao potencijalni jednokratni tretman koji bi mogao ukloniti potrebu za transfuzijama, što bi rezultiralo dugoročnim uštedama za pacijente.


Prosječna cijena transfuzije tokom životnog vijeka može biti 6,4 miliona dolara, rekao je za Reuters glavni operativni direktor Tom Klima prije odobrenja. "Smatramo da cijene koje razmatramo i dalje donose značajnu vrijednost pacijentima."

Bluebird je pregovarao s osiguravateljima o mogućnosti jednokratnog plaćanja.

"Potencijalno će do 80% te uplate biti nadoknađeno ako pacijent ne postigne transfuzijsku nezavisnost, oni (osiguravatelji) su veoma uzbuđeni zbog toga", rekao je Klima.

FDA je upozorila na potencijalni rizik od raka krvi uz liječenje, ali je istakla da studije nisu imale takve slučajeve.

Bluebird očekuje da će započeti proces liječenja pacijenata u četvrtom tromjesečju.
Međutim, ne očekuje se prihod od terapije 2022. godine, jer bi ciklus liječenja trajao u prosjeku 70 do 90 dana od početnog prikupljanja ćelija do konačne transfuzije.