Odobrenje je povećalo dionice kompanije za 8 posto, a namijenjeno je za liječenje beta-talasemije, koja uzrokuje nedostatak kisika u tijelu i često dovodi do problema s jetrom i srcem.
Najteže bolesnim pacijentima, za koje se procjenjuje da ih ima do 1.500 u Sjedinjenim Državama, potrebna je transfuzija krvi svake dvije do pet sedmica.
Očekuje se da će se terapija, koja će biti označena kao Zynteglo, suočiti s određenim otporom osiguravatelja zbog visoke cijene, kažu analitičari.
Genske terapije obično dolaze s visokom cijenom, jer su često ljekovite i suočavaju se s preprekama osiguranja.
Naprimjer, Novartis (NOVN.S) je 2019. godine bio primoran ponuditi popuste i razraditi otplate rata na osnovu rezultata za svoju terapiju Zolgensma od 2,1 milion dolara nakon što su se osiguravatelji usprotivili cijeni lijeka.
Bluebird je predstavio Zynteglo kao potencijalni jednokratni tretman koji bi mogao ukloniti potrebu za transfuzijama, što bi rezultiralo dugoročnim uštedama za pacijente.
Prosječna cijena transfuzije tokom životnog vijeka može biti 6,4 miliona dolara, rekao je za Reuters glavni operativni direktor Tom Klima prije odobrenja. "Smatramo da cijene koje razmatramo i dalje donose značajnu vrijednost pacijentima."
Bluebird je pregovarao s osiguravateljima o mogućnosti jednokratnog plaćanja.
"Potencijalno će do 80% te uplate biti nadoknađeno ako pacijent ne postigne transfuzijsku nezavisnost, oni (osiguravatelji) su veoma uzbuđeni zbog toga", rekao je Klima.
FDA je upozorila na potencijalni rizik od raka krvi uz liječenje, ali je istakla da studije nisu imale takve slučajeve.
Bluebird očekuje da će započeti proces liječenja pacijenata u četvrtom tromjesečju.
Međutim, ne očekuje se prihod od terapije 2022. godine, jer bi ciklus liječenja trajao u prosjeku 70 do 90 dana od početnog prikupljanja ćelija do konačne transfuzije.
19 aug. 2022
SAD odobrio najskuplji lijek, vrijedan 2,8 miliona dolara
Američka agencija za hranu i lijekove odobrila je u srijedu gensku terapiju bluebird bio (BLUE.O) za pacijente s rijetkim poremećajem, koja zahtijeva redovne transfuzije krvi, a proizvođač lijekova ju je procijenio na rekordnih 2,8 miliona dolara.
Reuters
Povezane vijesti
Kina nadmašila SAD po obimu i kvalitetu naučnih istraživanja
Kina je nadmašila Sjedinjene Američke Države (SAD) i zauzela prvo mjesto u svijetu po istraživanjima "visokog uticaja" i obimu naučnih istraživanja, navodi se u izvještaju koji je objavio japanski Nacionalni institut za nauku i tehnologiju (NISTP).
Članci u trendu u ovoj kategoriji
Turski Bayraktar TB3 uspješno obavio polijetanje i slijetanje na ratni brod
Letjelica je 19. novembra uspješno poletjela sa piste broda TCG Anadolu te se nakon 46-minutnog leta iznad mjesta gdje se susreću Egejsko i Mediteransko more vratila i sletjela na istu pistu bez korištenja opreme za podršku pri slijetanju.
Umjetničko djelo humanoidnog robota prvi put prodato za 1,1 milion dolara
Ovo je prvi put da je umjetničko djelo humanoidnog robota prodato na aukciji, i to premašivši prvobitnu cijenu za blizu milion dolara, s obzirom na to da je pretprodajna procjena iznosila između 120 i 180 hiljada dolara u aukcijskoj kući Sotheby's.
Šta biste još željeli znati?
Popularno
Francuska spisateljica Ernaux dobitnica Nobelove nagrade za književnost
Nobelova nagrada za književnost 2022. godine dodjeljuje se francuskoj autorici Annie Ernaux za hrabrost i kliničku oštrinu kojom otkriva korijene, otuđenja i kolektivna ograničenja ličnog sjećanja, navedeno je u saopćenju Švedske akademije.
Trilateralni sastanak o migracijama u Beogradu: Brojevi su eksplodirali
Srbijanski ministar unutrašnjih poslova Aleksandar Vulin ocenio je da je pritisak na granice ogroman i da se ne radi o humanitarnoj krizi već da je reč o "kriminalnim bandama" koje zloupotrebljavaju težak položaj ljudi i krše sve međunarodne propise.
Putin proglasio ruskim vlasništvom ukrajinsku nuklearnu elektranu Zaporožje
Ruski predsjednik Vladimir Putin potpisao je u srijedu uredbu kojom naređuje ruskoj vladi da formalno preuzme kontrolu nad ukrajinskom nuklearnom elektranom Zaporožje i pretvori je u "saveznu imovinu", objavili su ruski mediji, prenosi AP.
